Le disfunzioni mitocondriali sono patologie debilitanti e potenzialmente letali, per le quali manca una cura efficace. Sono dovute a difetti genetici che colpiscono la fosforilazione ossidativa, e, di conseguenza, il benessere mitocondriale e la produzione di ATP.
I pazienti con disfunzioni del complesso III sviluppano impedimenti neurologici progressivi, miopatie e vanno incontro a un decesso precoce. Attualmente non esiste cura per tali patologie.
Abbiamo sviluppato una strategia farmaceutica per ‘sostituire’ il complesso III difettoso. Abbiamo scoperto che i cycler redox (composti che subiscono una riduzione per formare una specie radicale che possa reagire con l’ossigeno, rigenerando la molecola madre), quali la piocianina, sono in grado di ristabilire la funzione mitocondriale nelle cellule derivate dai pazienti e di migliorare gli animali modello fenotipo patologici della carenza del complesso III. Risultati simili si sono ottenuti anche nei modelli della malattia legata alle disfunzioni del complesso mitocondriale I.
Vedi anche Peruzzo et al., Nat Commun (2021).

TRL (Technology Readiness Level)

TRL 4 su 9

Gli inventori

Ildiko
Szabò

Roberta
Peruzzo

Mario
Zoratti

Rodolfo
Costa

Massimo
Zeviani

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