Scopo di questa invenzione è l’utilizzo di correttori CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) per il trattamento di forme rare e devastanti di malattie neurodegenerative, quali sarcoglicanopatie e miopatia di Brody.
Le sarcoglicanopatie e la miopatia di Brodi sono malattie ereditarie rare del muscolo striato che possono portare a disabilità gravi e potenzialmente letali. Attualmente, non esiste cura. Entrambe le patologie sono causate dalla perdita di funzione di una proteina potenzialmente attiva che non è in grado di preservare la propria struttura. Per ristabilire questa funzione, questa invenzione si concentra sul coadiuvare la piegatura della proteina incriminata, sfruttando molecole note come correttori CFTR, già selezionate nel trattamento della fibrosi cistica. Anche se considerate singolarmente entrambe le patologie sono rare, nel complesso affliggono un numero significativo di persone, senza contare che l’incidenza della miopatia di Brody è largamente sottostimata.
TRL (Technology Readiness Level)
Gli inventori
Pompeo Volpe
Romeo Betto
Francesco Mascarello
Elisa Bianchini
Roberta Sacchetto
Dorianna Sandonà
Il progetto PoC@Unipd
Con l’obiettivo di sostenere la competitività delle imprese attraverso la valorizzazione di titoli di proprietà industriale, il Ministero dello Sviluppo Economico (MISE) ha erogato un bando per la realizzazione di programmi di valorizzazione dei brevetti tramite il finanziamento di progetti in fase Proof of Concept (PoC) delle Università Italiane, degli Enti Pubblici di Ricerca (EPR) italiani e degli Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCS).
Tale bando mira alla realizzazione di percorsi di innalzamento del TRL (Technology Readiness Level) delle tecnologie brevettate nel mondo della ricerca accademica, creando i presupposti affinché queste possano diventare opportunità strategiche per il mondo imprenditoriale.
Dopo un attento esame della Commissione di valutazione del Ministero nei confronti delle proposte progettuali ricevute, l’Università di Padova si è posizionata al quarto posto della graduatoria e ha così potuto iniziare a sviluppare 9 progetti PoC.
I progetti sono stati selezionati dall’Ateneo tramite un bando interno e il programma ha potuto muovere i primi passi a febbraio 2021: da questo momento il Team PoC ha infatti iniziato a lavorare per validare le tecnologie proposte. Il gruppo di lavoro universitario si è subito visto affiancato da un Expert Commitee esterno, costituito da figure di elevato livello scientifico e professionale (investitori ed imprenditori) in grado di fornire un autorevole punto di vista sulle scelte strategiche e progettuali.
UniSMART – Fondazione Università di Padova è stata incaricata di gestire la valorizzazione dei risultati dei 9 progetti, mettendo a disposizione le competenze del personale altamente qualificato nei diversi settori di pertinenza dei progetti PoC ed esperto in tema di innovazione.