La neuroinfiammazione, caratterizzata dall’attivazione della microglia, gioca un ruolo centrale nella patogenesi e progressione di varie malattie neurodegenerative, quali malattie da accumulo lisosomiale e Alzheimer, gravi condizioni umane ancora senza una cura efficace.
La terapia genica ex vivo basata su cellule staminali ematopoietiche (Hematopoietic Stem Cells – HSC) geneticamente modificate è molto promettente, tuttavia i suoi benefici si basano su cellule microglia-simili associate al sistema nervoso centrale, derivate da cellule HSC trapiantate, grazie al loro ruolo di riduzione della neuroinfiammazione dopo il trattamento.
Per incrementare l’efficacia di questa strategia terapeutica, abbiamo sviluppato un promotore sintetico brevettato per un vettore di trasferimento genetico che consenta un’espressione controllata (con livelli basali ridotti, che aumentano notevolmente durante l’infezione) dei transgeni terapeutici nelle cellule immuno-simili.
La sequenza indotta del promotore è validata sia in vitro che in vivo.

TRL

Lead Optimization/Preclinical

Gli inventori

Alessandra
Biffi

Valentina
Poletti

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