C’è carenza di trattamenti specifici per la leucemia mieloide acuta (Acute Myeloid Leukemia – AML) (pediatrica).
I trattamenti classici si basano tuttora sulla chemioterapia intensiva mielosoppressiva, insoddisfacente in termini di tossicità generale, con rischi persistenti di ricadute, dovute a cellule leucemiche quiescenti che sfuggono alla chemioterapia. E, cosa importante, solo tra l’11 e il 23% dei pazienti pediatrici a cui viene diagnosticato il sottotipo più aggressivo di leucemia con riarrangiamento genetico noto ha una sopravvivenza superiore a 5 anni.
La nostra invenzione concerne nuovi analoghi della tioridazina (privi della tossicità per il Sistema Nervoso Centrale (SNC) caratteristica della molecola madre) per il trattamento mirato del sottotipo più aggressivo di leucemia mieloide acuta pediatrica (t(6:11)AML con una sopravvivenza libera da eventi a 5 anni solo del 11-23%).

TRL (Technology Readiness Level)

Lead Optimization/Preclinical

Gli inventori

Martina Pigazzi

Claudia Tregnago

Romeo Romagnoli

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