RIMEdIO è uno dei nove progetti del programma PoC@Unipd il cui obiettivo è l’innalzamento del TRL (Technology Readiness Level) delle invenzioni industriali selezionate dall’Università di Padova al fine di meglio valorizzarle nel mercato di riferimento.

RIMEdIO riguarda una potenziale terapia per le malattie rare invalidanti del muscolo striato. Queste sono classificabili come malattie rare e orfane, ossia colpiscono un numero limitato di persone e sono al momento prive di una terapia specifica, poiché i farmaci al momento disponibili alleviano solo i sintomi e non agiscono sulla causa della malattia.

La tecnologia si propone come terapia farmacologica specifica di malattie genetiche del muscolo striato quali le sarcoglicanopatie e la miopatia di Brody. Le prime sono distrofie muscolari che spesso portano chi ne soffre a doversi servire della sedia a rotelle fin dall’adolescenza, mentre la seconda causa l’irrigidimento dei muscoli anche dopo una breve attività fisica, pregiudicando la mobilità dei pazienti.

RIMEdIO vuole quindi fornire una soluzione terapeutica a queste malattie che, a causa del difetto genetico, possiedono una proteina potenzialmente funzionante, ma incapace di acquisire la corretta struttura e per questo prematuramente eliminata dal muscolo. Per recuperare la proteina, questa invenzione aiuta la proteina difettosa ad assumere una struttura simile a quella naturale utilizzando molecole già sperimentate per la fibrosi cistica e note come correttori della proteina Regolatore della Conduttanza Trans Membrana (CFTR) della Fibrosi Cistica. Gli ultimi risultati ottenuti dal gruppo di ricerca dimostrano che, trattando cellule derivate da pazienti, è possibile ripristinare la funzionalità delle proteine difettose ed aumentare la forza muscolare nei modelli sperimentali.

Gli inventori del brevetto sono: Dorianna Sandonà, Roberta Sacchetto, Elisa Bianchini, Pompeo Volpe, Romeo Betto, Francesco Mascarello.

Con l’obiettivo di sostenere la competitività delle imprese attraverso la valorizzazione di titoli di proprietà industriale, il Ministero dello Sviluppo Economico (MISE) ha erogato un bando per la realizzazione di programmi di valorizzazione dei brevetti tramite il finanziamento di progetti in fase Proof of Concept (PoC) delle Università Italiane, degli Enti Pubblici di Ricerca (EPR) italiani e degli Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCS).

Tale bando mira alla realizzazione di percorsi di innalzamento del TRL (Technology Readiness Level) delle tecnologie brevettate nel mondo della ricerca accademica, creando i presupposti affinché queste possano diventare opportunità strategiche per il mondo imprenditoriale.

Dopo un attento esame della Commissione di valutazione del Ministero nei confronti delle proposte progettuali ricevute, l’Università di Padova si è posizionata al quarto posto della graduatoria e ha così potuto iniziare a sviluppare 9 progetti PoC.

I progetti sono stati selezionati dall’Ateneo tramite un bando interno e il programma ha potuto muovere i primi passi a febbraio 2021: da questo momento il Team PoC ha infatti iniziato a lavorare per validare le tecnologie proposte. Il gruppo di lavoro universitario si è subito visto affiancato da un Expert Commitee esterno, costituito da figure di elevato livello scientifico e professionale (investitori ed imprenditori) in grado di fornire un autorevole punto di vista sulle scelte strategiche e progettuali.

UniSMART – Fondazione Università di Padova è stata incaricata di gestire la valorizzazione dei risultati dei 9 progetti, mettendo a disposizione le competenze del personale altamente qualificato nei diversi settori di pertinenza dei progetti PoC ed esperto in tema di innovazione.